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特效新藥定價(jià)高昂 罕見病“天價(jià)藥”何時(shí)有望納入醫(yī)保

法治日?qǐng)?bào) | 2020-08-13 09:13:14

一支小小的5毫升注射液,售價(jià)70萬元。對(duì)SMA(脊髓性肌萎縮癥)患兒來說,每一滴諾西那生鈉都像金子一般珍貴。它意味著患兒有了活下去的希望,但也意味著一個(gè)家庭可能傾家蕩產(chǎn)。

公開資料顯示,SMA是一種罕見的染色體隱性遺傳病,以脊髓和下腦干中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元丟失為特征,導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無力,在新生兒中發(fā)病率約為六千分之一到萬分之一。SMA根據(jù)患者發(fā)病年齡與臨床病程由輕至重分為4型,其中最重的分型一般在6個(gè)月內(nèi)發(fā)病,如果不進(jìn)行治療,大多數(shù)患兒無法存活到兩歲。

前不久,廣東一位SMA患兒的母親向國家藥監(jiān)局提交信息公開申請(qǐng),希望了解諾西那生鈉注射液的采購方式和國內(nèi)定價(jià)依據(jù)。

此事引發(fā)社會(huì)對(duì)于售價(jià)70萬元一針的諾西那生鈉注射液的關(guān)注,該不該將其納入醫(yī)保、能否“多方共付”、鼓勵(lì)研制新藥還是進(jìn)行特殊藥物仿制成為主要爭(zhēng)議點(diǎn)。

特效新藥定價(jià)高昂 如何壓縮利潤空間

諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物,由渤健公司研發(fā),2016年12月23日首次在美國獲批,并陸續(xù)在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大獲得批準(zhǔn)用于治療SMA。2019年2月22日,諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn),成為中國首個(gè)治療SMA的藥物。

據(jù)《華夏時(shí)報(bào)》報(bào)道,目前,國內(nèi)的SMA患兒只有使用這種昂貴的藥物,才能有生存的希望。在癥狀前給藥實(shí)驗(yàn)中使用諾西那生鈉注射液后,患兒100%可以獨(dú)坐,92%可以輔助行走,88%能獨(dú)立行走。

記者注意到,諾西那生鈉注射液高昂的價(jià)格被廣泛討論。

目前,諾西那生鈉注射液在國內(nèi)的售價(jià)為每支69.7萬元,屬于完全自費(fèi)藥物,患者在第一年內(nèi)需要注射6支,之后每4個(gè)月注射1支,年年如此。

有神經(jīng)科醫(yī)生介紹說,就單價(jià)而言,我國的公開價(jià)格在全球范圍內(nèi)已經(jīng)是最低水平了。在美國,據(jù)此前渤健生物的公開聲明,諾西那生鈉的單支價(jià)格為12.5萬美元(折合人民幣約87萬元),相較中國單支近70萬元的售價(jià),高出約20%。在澳大利亞,政府采購該藥品價(jià)格為每支11萬澳元(折合人民幣約55萬元),亦十分高昂。

據(jù)中國政法大學(xué)醫(yī)藥法律與倫理研究中心主任劉鑫介紹,我國政府已經(jīng)在削減中間環(huán)節(jié)、降低藥品費(fèi)用方面作了很多努力和改革,比如提出和實(shí)施“兩票制”。

“兩票”是指藥品生產(chǎn)企業(yè)到流通企業(yè)開一次發(fā)票,流通企業(yè)到醫(yī)療機(jī)構(gòu)開一次發(fā)票,目的是減少藥品流通環(huán)節(jié),使中間加價(jià)透明化,進(jìn)一步推動(dòng)降低藥品虛高價(jià)格,減輕群眾用藥負(fù)擔(dān)。從2016年4月試點(diǎn),到2016年11月進(jìn)一步深化,再到2017年1月9日政策終于落定,原國家衛(wèi)計(jì)委、原國家食藥監(jiān)總局等八部委聯(lián)合發(fā)布了《在公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品采購中推行“兩票制”的實(shí)施意見(試行)》。

2020年1月17日,國家醫(yī)保局又發(fā)布了《國家組織藥品集中采購和使用試點(diǎn)方案的通知》,意味著“4+7帶量采購”政策正式落地。

“藥品的利潤空間已經(jīng)被大大壓縮了,很多藥品的價(jià)格已經(jīng)明顯下降了。”劉鑫說。

據(jù)中國醫(yī)院協(xié)會(huì)醫(yī)療法制專業(yè)委員會(huì)常務(wù)副主任委員兼秘書長鄭雪倩介紹,國家已經(jīng)在努力降低進(jìn)口藥物關(guān)稅,以減少患者的支出費(fèi)用,比如根據(jù)《中華人民共和國進(jìn)出口關(guān)稅條例》相關(guān)規(guī)定,自2018年5月1日起,以暫定稅率方式將包括抗癌藥在內(nèi)的所有普通藥品、具有抗癌作用的生物堿類藥品及有實(shí)際進(jìn)口的中成藥進(jìn)口關(guān)稅降為零。但是像諾西那生鈉注射液這樣的高價(jià)罕見病進(jìn)口藥物,不是通過降低關(guān)稅就能大幅度減輕患者家庭負(fù)擔(dān)的。

一位研究國內(nèi)醫(yī)保制度的專業(yè)人士說,藥物上市階段,定價(jià)是由企業(yè)自行決定的。2014年國家發(fā)展改革委取消藥品最高零售價(jià)限價(jià)后,藥品若未納入醫(yī)保,定價(jià)決策基本比較市場(chǎng)化。

業(yè)內(nèi)人士普遍認(rèn)為,新藥研發(fā)一直被認(rèn)為是高風(fēng)險(xiǎn)、高收益的活動(dòng),針對(duì)罕見病的靶向藥物成本更高,加上罕見病患者群體小,極有可能出現(xiàn)虧損,藥企往往“望而卻步”。因此,罕見病的特效新藥一旦問世,基本處于壟斷狀態(tài),且定價(jià)較高。

能否納入醫(yī)保體系 目前來看仍未可知

該不該將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保也是此次輿論焦點(diǎn)。

根據(jù)渤健公司的聲明,截至2020年6月30日,諾西那生鈉注射液已在全球50個(gè)國家和地區(qū)獲批,并在40多個(gè)國家和地區(qū)獲得了報(bào)銷。

澳大利亞藥品福利計(jì)劃網(wǎng)站的公開信息顯示,諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計(jì)劃,藥品的政府采購單支價(jià)格為11萬澳元,患者自付費(fèi)用為41澳元,折合人民幣206元。

劉鑫認(rèn)為,澳大利亞將SMA納入醫(yī)保體系,但這只是疾病個(gè)例,澳大利亞并沒有也無法擁有充足的財(cái)力支撐將所有罕見病均納入醫(yī)保范圍。“哪怕是像英國這類領(lǐng)頭實(shí)施免費(fèi)醫(yī)療制度的國家,也不是將所有藥品都涵蓋在免費(fèi)醫(yī)療的藥品目錄里面,不在目錄里面的藥物還是需要患者自費(fèi)。各國的經(jīng)濟(jì)水平都沒能達(dá)到完全免費(fèi)醫(yī)療的程度。”

實(shí)際上,國家醫(yī)保局已經(jīng)在考慮將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保。

國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員在接受媒體采訪時(shí)表示,諾西那生鈉注射液自2019年在國內(nèi)上市以來,已被納入醫(yī)保談判日程,國家希望和相關(guān)藥企談判,將藥物價(jià)格降下來,進(jìn)而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判,由專家組研究定價(jià),具體定價(jià)多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來,因藥物價(jià)格下不來,就始終沒辦法進(jìn)入到醫(yī)保目錄。”

根據(jù)罕見病發(fā)展中心與艾昆緯中國聯(lián)合發(fā)布的《中國罕見病藥品可及性(2019)報(bào)告》,在中國明確以罕見病適應(yīng)癥注冊(cè)的藥品僅有55種,僅涉及31種罕見病。在這55種藥品中,僅有29種藥品被納入國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄,涉及18種罕見病。而根據(jù)國家衛(wèi)生健康委員會(huì)、科技部等五部委于2018年5月22日發(fā)布的《第一批罕見病目錄》,罕見病共涉及121種。國際上確認(rèn)的罕見病則高達(dá)7000多種。

8月5日,渤健公司回復(fù)媒體稱,公司正在積極準(zhǔn)備向國家醫(yī)保局提交諾西那生鈉的資料,若該藥品通過專家評(píng)審,則將進(jìn)入醫(yī)保談判環(huán)節(jié),若確定納入2020國家醫(yī)保藥品目錄,患者將有望以較低價(jià)格購買。

不過,多名受訪專家分析,罕見病藥物納入醫(yī)保是一個(gè)非常復(fù)雜的過程,由于罕見病的病患人數(shù)、病情、藥物療效等存在不確定性,而且罕見病藥物價(jià)格高但惠及人群少,若以醫(yī)?;鸶采w,是否會(huì)給醫(yī)?;鹪斐奢^重負(fù)擔(dān)、對(duì)其他人而言是否有失公平等,都是現(xiàn)實(shí)需要考量的問題。因此,諾西那生鈉注射液是否會(huì)被納入醫(yī)保仍是未知數(shù)。

7月31日,國家醫(yī)保局審議通過并公布《基本醫(yī)療保險(xiǎn)用藥管理暫行辦法》,其中第四條指出,要堅(jiān)持“?;?rdquo;的功能定位,既盡力而為,又量力而行,用藥保障水平與基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金和參保人承受能力相適應(yīng)。

在劉鑫看來,一國的醫(yī)保制度是和該國的國力和經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平相適應(yīng)的,而我國目前是基本醫(yī)療保障體系,醫(yī)療基金有限,“如果將像諾西那生鈉注射液等類似的高價(jià)藥全部納入醫(yī)保,將會(huì)影響大多數(shù)人的基本醫(yī)療保障”。

“這類進(jìn)口藥物的費(fèi)用,不是通過減少中間環(huán)節(jié),進(jìn)行藥企談判就能直接降下來的,其生產(chǎn)商的原定價(jià)就很高,即便通過談判,也很難將藥價(jià)降到很低的水平。”劉鑫說。

但北京大學(xué)醫(yī)學(xué)人文學(xué)院副院長王岳認(rèn)為,針對(duì)一些有確切治療效果的罕見病藥物,可以考慮逐步納入醫(yī)保,但到底哪些罕見病治療藥物可以納入醫(yī)保范圍,有待進(jìn)一步評(píng)估和商榷。

醫(yī)保無法完全兜底 探索多方共付模式

雖然我國尚未將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保名錄,但在不少省市,已經(jīng)有一些公益基金會(huì)開展了援助項(xiàng)目,為SMA患者減輕負(fù)擔(dān)。

2019年11月,SMA-Ⅱ型患兒哲哲在蘇州大學(xué)附屬兒童醫(yī)院注射了諾西那生鈉,成為江蘇省首例接受該藥治療的患兒。哲哲接受的這項(xiàng)針對(duì)SMA患者的援助項(xiàng)目,頭4針“打一贈(zèng)三”,即患者只需自付第一針的70萬元;在后面的維持階段,每4個(gè)月打一針,“打一針?biāo)鸵会?rdquo;,相當(dāng)于一針35萬元。

據(jù)渤健公司介紹,上述項(xiàng)目為中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)于2019年5月31日啟動(dòng)的SMA患者援助項(xiàng)目。接受援助的患者第一年的治療費(fèi)用約為140萬元,和全自費(fèi)相比可節(jié)省約三分之二;之后每年的治療費(fèi)用約為105萬元,和全自費(fèi)相比可節(jié)省約一半。截至目前,全國已有80多位SMA患者在該援助項(xiàng)目的幫助下獲得了藥物治療。

公開資料顯示,中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)于1996年經(jīng)民政部批準(zhǔn)成立,是一家由中國農(nóng)工民主黨主辦、國家衛(wèi)健委主管的全國性公募型基金會(huì)。其官網(wǎng)介紹,該基金會(huì)與渤健公司合作籌備患者援助項(xiàng)目,幫助SMA患者減輕支付負(fù)擔(dān),提高治療可及性,目前已在全國14個(gè)省市開展,首期覆蓋25家中心醫(yī)院。

除了獲得中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)的援助,哲哲還得到了江蘇省慈善總會(huì)的援助,打一針花費(fèi)近70萬元,大概能報(bào)銷15萬元。

有業(yè)內(nèi)人士表示,對(duì)高價(jià)罕見病藥物的負(fù)擔(dān)不應(yīng)該僅指望醫(yī)保兜底,社會(huì)也應(yīng)該探索政府、公益機(jī)構(gòu)、企業(yè)及患者個(gè)人參與的“多方共付”醫(yī)療保障模式,這將是建立罕見病醫(yī)療保障體系的必由之路。

比如,專注支持罕見病群體的公益基金會(huì)——病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)也于今年在山西省、浙江省,聯(lián)合多方成立了罕見病專項(xiàng)援助基金?;饘⒆鳛槭〖?jí)范圍內(nèi)社會(huì)慈善力量參與罕見病醫(yī)療保障體系的補(bǔ)充嘗試,支持戈謝病、龐貝病等在國家罕見病目錄內(nèi)的患者群體,推動(dòng)患者的持續(xù)有效治療。

王岳也認(rèn)為,“多方共付”醫(yī)療保障模式的確是建立罕見病醫(yī)療保障體系的必由之路,但目前我國的社會(huì)支持幫助系統(tǒng)尚未完善,應(yīng)該放開一些社會(huì)力量參與,國家也可以通過稅收調(diào)節(jié)的方式鼓勵(lì)企業(yè)資助。

在鄭雪倩看來,需要從多種渠道對(duì)罕見病患者及家庭進(jìn)行幫助:一是社會(huì)捐助,可以呼吁建立并監(jiān)督罕見病基金會(huì),通過社會(huì)募捐和企業(yè)資助等方式籌措罕見病基金;二是國家救助,在醫(yī)保范圍之外,可以對(duì)這些罕見病患者及家庭予以困難補(bǔ)助;三是個(gè)人購買商業(yè)保險(xiǎn)。

鼓勵(lì)國產(chǎn)藥物研發(fā) 特殊藥物仿制跟進(jìn)

2019年,浙江省建立了罕見病用藥保障機(jī)制,根據(jù)當(dāng)?shù)卣撸憬币姴』颊呙磕曜再M(fèi)上限不超過10萬元。

劉鑫解讀稱,該機(jī)制存在兩個(gè)前提條件,一是必須有藥物可用,二是該藥品必須經(jīng)談判納入浙江基金保障范圍內(nèi),“否則也無法實(shí)現(xiàn)罕見病患者每年自費(fèi)上限不超過10萬元”。

該機(jī)制能否在其他地區(qū)復(fù)制推廣?國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員表示,目前從國家層面來講還很難實(shí)現(xiàn)。

“這與各地經(jīng)濟(jì)水平有關(guān),區(qū)域性政策不一定適合全國推廣,要考慮到經(jīng)濟(jì)欠發(fā)達(dá)地區(qū)的實(shí)際情況。”王岳說。

根據(jù)蔻德罕見病中心和艾昆緯管理咨詢團(tuán)隊(duì)于今年5月聯(lián)合發(fā)布的《中國罕見病醫(yī)療保障城市報(bào)告2020》,在我國,罕見病在醫(yī)保以外的補(bǔ)充保障有七大模式:專項(xiàng)基金模式、大病談判模式、財(cái)政出資模式、政策性商業(yè)保險(xiǎn)模式、醫(yī)療救助模式、醫(yī)保零星增補(bǔ)模式、自主申報(bào)模式。

該報(bào)告的主研究員李楊陽介紹稱,目前各界共同期待的罕見病保障方案是推行“N+1”模式。“1”就是基本醫(yī)療保險(xiǎn)對(duì)于罕見病的報(bào)銷,“N”是指由政府、藥企、保險(xiǎn)公司、公益慈善組織等多方共同合作的補(bǔ)充性幫扶政策。目前這些政策正在國內(nèi)各地實(shí)驗(yàn)性開展,未來有望在國家層面實(shí)現(xiàn)多試點(diǎn)、多層次的罕見病治療保障網(wǎng)絡(luò)。

記者注意到,基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進(jìn)法第六十條指出,國家建立健全以臨床需求為導(dǎo)向的藥品審評(píng)審批制度,支持臨床急需藥品、兒童用藥品和防治罕見病、重大疾病等藥品的研制、生產(chǎn),滿足疾病防治需求。

劉鑫也向記者提到,新修訂的藥品管理法在總則中明確規(guī)定,國家鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制新藥,增加和完善了10多個(gè)條款,增加了多項(xiàng)制度舉措。

“這為鼓勵(lì)創(chuàng)新,加快新藥上市,釋放了一系列制度紅利。這其中包括,重點(diǎn)支持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向,對(duì)人體疾病具有明確療效的藥物創(chuàng)新。鼓勵(lì)具有新的治療機(jī)理,治療嚴(yán)重危及生命的疾病、罕見病的新藥和兒童用藥的研制。”劉鑫說。

王岳提到,應(yīng)該對(duì)罕見病藥物治療的法律制度進(jìn)行完善,從國務(wù)院層面出臺(tái)相關(guān)的條例和行動(dòng)法規(guī),政府有責(zé)任幫助這些罕見病患者及家庭在全球范圍內(nèi)獲取相關(guān)藥物和治療的有效信息,減少信息不對(duì)稱性。

他同時(shí)建議,可設(shè)立罕見病辦公室,一方面,可對(duì)罕見病設(shè)置綠色通道,允許家屬海外“代購”一些已在歐美上市但尚未通過我國上市批準(zhǔn)的藥物,適當(dāng)放寬政策;另一方面,藥品監(jiān)督管理部門有責(zé)任了解全球罕見病藥物和我國的市場(chǎng)現(xiàn)狀,有利于加快對(duì)罕見病藥物的批準(zhǔn)和進(jìn)入過程。

此外,鄭雪倩建議,鼓勵(lì)國產(chǎn)藥物研發(fā)、進(jìn)行特殊藥物仿制,這兩種方法需要齊頭并進(jìn)。

對(duì)于上述兩種方法,王岳認(rèn)為,就目前我國的研發(fā)能力而言,對(duì)罕見病治療藥物進(jìn)行仿制更有效率,但需要考慮到法律問題,“或許可以考慮借助WTO于2005年通過《TRIPS協(xié)議修訂議定書》里面的強(qiáng)仿制度,來鼓勵(lì)國內(nèi)企業(yè)進(jìn)行仿制,以達(dá)到大幅度降低藥物價(jià)格的目的,甚至可以倒逼原生產(chǎn)企業(yè)降價(jià)”。(記者 趙麗)

  • 標(biāo)簽:特效新藥,罕見病,天價(jià)藥

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