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環(huán)球快資訊:云南自制“藥”救子父親:兒子接受基因藥物注射后有所進步

昆明信息港 | 2022-08-24 19:49:20


【資料圖】

不到一年時間,曾備受關(guān)注的云南自制“藥”救子父親透露,其3歲的兒子已成功接受基因替代治療。南都此前報道,高中學(xué)歷的徐偉通過查單詞閱讀國外論文摸索配方,自行購買設(shè)備、原料配制兩種“化合物”,用來給患罕見病Menkes綜合癥(以下簡稱Menkes)的兒子延續(xù)生命。8月23日,他告訴南都記者,廣州一企業(yè)幫助研發(fā)出基因治療藥物,不久前兒子在昆明一醫(yī)院接受了注射,用藥后“能看到輕微的進步。”8月23日,徐偉@不負我時光 在微博中透露,“感謝大家的關(guān)心,我孩子終于完成了基因治療,并且看到了改善?!碑?dāng)日下午,他告訴南都記者,去年10月,自制“藥”救子經(jīng)歷被報道后,廣州一家科研定制載體供應(yīng)商與其聯(lián)系,表示愿意研發(fā)生產(chǎn)針對Menkes的基因治療藥物。經(jīng)過多次實驗,不到一年時間,今年6月,兒子度過了3歲生日,此后在昆明一家醫(yī)院,接受了基因藥物注射。用藥一個多月后,兒子開始會“左右轉(zhuǎn)頭”,“他原來做不到的動作,現(xiàn)在可以做到,能看到輕微的進步。”徐偉說,此前沒有Menkes基因治療案例參考,盡管已取得大量基礎(chǔ)實驗數(shù)據(jù),在用藥前他也不免既期待又擔(dān)心?,F(xiàn)在,他仍在持續(xù)觀察兒子用藥后的反應(yīng),未來也許還將進行細胞治療,“ 難度會更大,如果恢復(fù)得很好就不用?!蹦隙即饲皥蟮?,今年31歲的徐偉來自昆明,他的兒子徐顥洋近1歲時,被確診患有遺傳性的銅缺乏疾病Menkes,這是一種極其罕見的遺傳性疾病,許多孩子的生命停留在3歲以前。在帶孩子四處奔波就醫(yī)后,徐偉發(fā)現(xiàn)組氨酸銅和伊利司莫銅能緩解病癥。起初,他托病友幫忙帶藥,但始終不是長久之計。于是,他做出了一個決定——自制上述兩種“藥物”,而“這是唯一的選擇?!彼^“藥物”,在徐偉看來,實際只是按配方制成的“化合物”。高中學(xué)歷的他,通過查單詞閱讀國外論文摸索配方,在家中由雜物間改造的“實驗室”里,自行購買設(shè)備、原料配制,并以身檢驗“化合物”安全性,最后用來給孩子延續(xù)生命。徐偉曾加入一個41人的“Menkes治療交流群”。他表示,目前家長們普遍面臨用藥困難?!艾F(xiàn)在治療Menkes最大的困難,是沒有最終可以治愈的方法,也很難用上對癥的藥物?!比ツ?0月2日,云南省藥品監(jiān)督管理局方面向南都記者表示,其已關(guān)注到Menkes患者面臨的用藥困境?!白鳛橄嚓P(guān)監(jiān)管部門,重視報道中患者所面臨的罕見病藥、罕見病研究進展緩慢,患者缺少有效治療藥物的問題?!碑?dāng)月,徐偉告訴南都記者,云南省藥品監(jiān)督管理局方面也為其講解了相關(guān)政策法規(guī),“包括基因藥物申報臨床需要哪些流程,在申報審批流程方面給了指導(dǎo)。”決定自制“藥”救子后,徐偉沒有再外出工作,至今已投入“上百萬”。8月23日,徐偉告訴南都記者,這一路他接受了不少善意和幫助,也有罕見病患者家庭求助如何用藥,下一步他希望共享實驗設(shè)備,“我的很多設(shè)備也是在別人資助下買的,如果大家有需求,對罕見病有好處,要把愛心傳遞給更多人?!痹颇鲜∷幤繁O(jiān)督管理局方面曾向南都記者表示,“罕見病患者及家屬自發(fā)加入到罕見病宣傳科研及藥物研發(fā),使更多的人關(guān)注到罕見病患者,提高社會對罕見病認知程度,推動罕見病診療用藥發(fā)展是積極的?!逼渫瑫r也向南都記者強調(diào),“科學(xué)和法治是藥品安全有效可及的重要保證,藥品的研發(fā)使用必須嚴(yán)格遵守國家藥品管理的要求。”云南自制“藥”救子父親:?兒子接受基因藥物注射后有所進步

標(biāo)簽: 基因治療 藥品監(jiān)督管理局 一年時間

  • 標(biāo)簽:基因治療,藥品監(jiān)督管理局,一年時間

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