腺病毒相關病毒（adeno-associated virus，AAV）是一類單鏈線狀DNA缺陷型病毒，有多種血清型，且不同血清型的AAV具有不同的組織器官靶向性。通過修飾、突變AAV的外殼蛋白序列產(chǎn)生新的組織傾向性的血清型。安全性高、可長期表達，治療效果持久，且易于純化，被視為最有前途的基因轉(zhuǎn)移載體之一，在世界范圍內(nèi)的基因治療和疫苗研究中得到廣泛應用。全球已有多個基因治療產(chǎn)品上市。
對此，北京昭衍新藥研究中心股份有限公司大分子分析與生物分析部負責人汪寧老師將做客昭衍·講堂，介紹以AAV為載體的基因治療藥物的生物分布及免疫原性情況。并結(jié)合本機構(gòu)相關研究經(jīng)驗，對比不同給藥途徑、不同血清型載體、以及不同種屬動物中AAV載體的生物分布及脫落情況。希望能為今后在這一載體類藥物生物分布研究、試驗設計的執(zhí)行上提供一些參考。
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