天天實(shí)時：醫(yī)療健康：RNAI療法終見曙光成藥潛力加速兌現(xiàn)

2023-06-30 15:08:14來源：中國國際金融股份有限公司

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投資建議

近年來RNAi藥物進(jìn)入商業(yè)化兌現(xiàn)期，潛在重磅療法在慢性疾病領(lǐng)域展現(xiàn)應(yīng)用潛力，同時更多企業(yè)通過自主研發(fā)或授權(quán)引進(jìn)策略進(jìn)入RNAi賽道，重燃市場對RNAi療法的關(guān)注度。隨著RNAi領(lǐng)域絕對龍頭Alnylam建立的早期專利圍墻逐步過期，可選擇化學(xué)修飾和遞送系統(tǒng)日漸豐富，行業(yè)的核心競爭點(diǎn)聚焦在適應(yīng)癥選擇和藥物結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)。目前國內(nèi)外企業(yè)主要將慢性乙肝、高脂血癥、心血管代謝等常見病作為切入點(diǎn)，我們預(yù)計(jì)隨著更多積極臨床數(shù)據(jù)的公布，RNAi療法的潛在市場規(guī)模將會進(jìn)一步拓展。

理由

Alnylam早期專利圍墻過期，加速行業(yè)發(fā)展。RNAi藥物二十余年的發(fā)展歷史中，曾因遞送和免疫反應(yīng)的問題陷入困境，直至Alnylam通過完善專利布局并優(yōu)化遞送系統(tǒng)和化學(xué)優(yōu)勢才完成了RNAi藥物的臨床應(yīng)用轉(zhuǎn)化。近些年隨著Alnylam布局的RNAi早期專利失效，各企業(yè)采用創(chuàng)新型遞送載體結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)來繞過現(xiàn)有遞送平臺專利，當(dāng)前RNAi行業(yè)的專利壁壘更多集中于藥物結(jié)構(gòu)和應(yīng)用本身，為更多企業(yè)進(jìn)入該領(lǐng)域創(chuàng)造了先天條件。

RNAi適應(yīng)癥從罕見病轉(zhuǎn)向常見病，逐步打開市場天花板。當(dāng)前獲批RNAi藥物集中于罕見病領(lǐng)域，更多出于靶點(diǎn)明確方便設(shè)計(jì)、臨床要求低的考慮以加速RNAi藥物完成臨床驗(yàn)證。目前RNAi開發(fā)已逐步轉(zhuǎn)向患者基數(shù)廣泛的常見病領(lǐng)域：1）高脂血癥是RNAi率先攻克的常見病，Alnylam/諾華旗下PCSK9抑制劑Inclisiran正加速兌現(xiàn)商業(yè)化潛力，靶向APOC3 和LP（a）的siRNA藥物也處于臨床概念驗(yàn)證階段；2）乙肝功能性治愈領(lǐng)域則初步展現(xiàn)了較為積極的臨床數(shù)據(jù)，VIR和騰盛博藥共同開發(fā)siRNA+長效干擾素/中和抗體仍處概念性驗(yàn)證階段，我們建議關(guān)注未來數(shù)據(jù)讀出；3）更多企業(yè)也在積極探索RNAi在癌癥、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域的應(yīng)用潛力。

RNAi行業(yè)機(jī)遇與挑戰(zhàn)并存，新入局者從靶點(diǎn)及適應(yīng)癥方面切入市場。海外企業(yè)Alnylam、Dicerna等已率先將管線推向商業(yè)化或臨床末期階段，國內(nèi)相關(guān)企業(yè)暫處于臨床驗(yàn)證階段。考慮到siRNA本身序列設(shè)計(jì)難度相對較低，后入局公司面臨的主要挑戰(zhàn)將是遞送技術(shù)及靶點(diǎn)選擇。目前各企業(yè)主要圍繞GalNAc平臺建立開發(fā)管線，我們預(yù)計(jì)未來肝外遞送載體的開發(fā)或成為下一個熱門領(lǐng)域。同時隨著業(yè)界對于RNAi特點(diǎn)的理解的加深，如何找到與之匹配的靶點(diǎn)和適應(yīng)癥對于公司來說也至關(guān)重要。

風(fēng)險

臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)不及預(yù)期；商業(yè)化不及預(yù)期；競爭加劇風(fēng)險。

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